新药研发具有成本高、研发周期长、成功率低三大高风险性质。据《Natrue》报道，新药研发成本约为26亿美元，耗时约10年，成功率不到1/10。如何加速新药研发进程，降低研发费用已成为各大制药公司迫切需要解决的问题。此外，药品流通环节及医疗价值链的转变，迫使制药公司降低价格，提升药物价值。

       如今药物研发累计的数据高速增长，药物研发领域数字化转型加速。因此，药企的首要任务在于利用这些数据来驱动价值，达到提高药品生产效率和审批率，并降低成本的最终目标。

       最近为学习和预测新特征而建立的人工智能技术，尤其是深度神经网络（DNNs）或递归神经网络（RNNs）等的进步，让人工智能技术应用更为广泛，社会自动化程度提速。在此大背景环境之下，与大数据、云计算相结合的人工智能技术在药物研发中的应用日益增多，应用优势也得到突出体现。

AI+药物研发应用情景与技术

       从1956年的达特茅斯会议开始，AI在药物研发中的应用已有60多年的历史，现在已渗入医药研发各个阶段，但还主要集中在新药发现和验证阶段。不过应用的技术已有很大进步，已从以前定量关系的（QSAR）和定量结构-性质关系（QSPR）的研究中的标记训练数据集和模型进步到机器学习、认知计算和图像识别等。

       现在，AI与药物研发相结合应用的主要场景包括：发掘药物靶点、挖掘候选药物、高通量筛选、药物设计、药物合成、预测药物ADMET性质、病理生理学研究及新适应症的开发——老药新用。其中靶点筛选是近期AI+药物研发最热门的领域，而两者相结合的应用也将让老药新用达到新高度，但小分子药物筛选和设计仍然占主要地位。但按照应用场景的发展速度来看，药物合成未来或将成自动化程度最高的方向。这些应用场景常用的AI技术主要是机器学习、认知计算和图像识别等。

AI+药物研发代表企业和布局领域

       目前，AI+药物研发代表性的初创企业有Exscientia、BenevolentAI、Atomwise、Relay Therapeutics、晶泰科技、Numerate和IBM Waston和Lam Therapeutics等。按照现有初创企业在治疗领域的布局情况来看，肿瘤占比最多，而神经领域次之，而罕见病相关的企业也较多。因此，肿瘤和神经系统不仅是目前AI+药物研发的布局重点领域，也是未来发展的潜力领域，而AI也将助力破解罕见病诊断难和药物研发难的“两难”境地。

图1. AI+药物研发初创企业治疗领域布局情况

数据来源：biopharmatrend，数据截止时间为2019年7月底

AI+药物研发优势及代表实例

       与传统药物研发模式相比，AI+药物研发具有缩短研发周期，节约资金成本，提高成功率，充分利用现有医疗资源等优势。据统计，传统模式下的药物研发光是临床前阶段可能就需要4-5年。而基于AI和生物计算的新药研发管线平均1-2年就可以完成临床前药物研发，药物研发明显提速。自此，首个完全通过AI设计的药物-涡轮增压”的流感疫苗已经进入临床阶段。Pharnext公司利用AI技术开发的治疗腓骨肌萎缩症1A亚型的组合疗法PXT3003已完成两项III期临床，且取得积极结果。2017年天士力也与Pharnext达成了合作协议。

AI+药物研发企业合作情况

       2019年9月11日，江苏豪森和Atomwise宣布，双方将合作设计和发现多个治疗领域中多达11种未公开靶蛋白的潜在候选药物。根据双方合作协议，此次合作对Atomwise的潜在总价值将超15亿美元。之前正大天晴通过与阿里云合作获得一种全新的化合物筛选方法。据悉与传统计算机辅助药物设计方法相比，这套新方法可提高筛选准确率20%。

       再看全球药企的合作情况，至此，全球十大跨国企业均已入局AI+药物研发领域，具体合作信息如下表所示。因此在AI+研药物领域，初创企业布局平台，通过技术合作盈利，而传统大型企业通过合作或者战略投资入局。在此趋势之下，初创企业的涌现、合作和融资情况在2018年均达到了历史最高，初创企业融资金额高达10.36亿美元（未包括未公开项）。

来源：公开资料整理

AI+药物研发所面临的机遇和挑战

       来自TechEmergence的一份报告显示，人工智能可以将新药研发的成功率从12％提高到14％，可以为生物制药行业节省数十亿美元。此外，据报道AI在化合物合成和筛选方面比传统手段可节约40%-50%的时间，每年为药企节约260亿美元的化合物筛选成本。在临床研究阶段，可节约50%-60%的时间，每年可节约280亿美元的临床试验费用。即AI每年能够为药企节约540亿美元的研发费用。AI+药物研发与传统模式相比，时间和成本优势明显。

       现在，全球十大药企已入局，而初创企业融资和合作也达到了历史最高，领跑着已获得高额融资回报，而优先布局的大型企业如罗氏也掌握了优质数据源。按此发展，未来AI+医药这一市场有着巨大的发展潜力。至2025年，AI+药物研发的市场规模将超37亿美元（不包括诊疗等）。

       但AI+药物研发同样面临着不太乐观的现状及诸多挑战。2019年4月，IBM公司因为财务业绩低迷，决定停止开发和销售药物开发工具——Watson人工智能套件。作为医药健康领域人工智能的领跑者，也不得不面对财务业绩低迷的状态。

       此外，当下AI应用较为集中的靶点筛选方向，现已通过文献分析等筛选出比已批准药物更多的靶点，但是靶点的确证却是一道难题，如何建立确证模型，又用什么来确证，人力财力是否跟得上，这也是需要思考的。另外，人工预测药物的可成药性，与通过试验摸索得到的药物相比，可信服度低。因为基于已不到2000个获批药物的数据集（质量未必高）来预测，这是远远达不到依赖高质量、有标识的数据集的深度学习的最基本的要求。而这也恰巧是AI在药物合成方面的应用优势。

       因此整体来看，AI+药物研发真正意义的产出极少，大部分企业需要面对产出成果不足或者不优而导致财务状况堪忧的现状。因此，企业需要合理的定位产业链角色，选择适合的创新商业模式。

       此外， AI+药物研发的企业也面临来自政策、人才、技术等方面的挑战。新的技术的引进，让原有药物研发模式改变，监管人才、政策指南等均需要同步更新，而现在尚无针对性的政策指南出台。就人才而言，高端复合型人才的缺失也限制了这一领域的发展。且AI多任务学习的“黑匣子”特征仍是深层神经网络从复杂生物信息中提取关键关联信息的阻力。未来需要政策监管同步提高，培养复合型高端人才，技术方面如自然语言处理实用化发展、知识图谱的多维度应用，以及知识问答、分析决策和语义搜索等也需要较大提升。除此之外，对AI+药物研发认知度和生物复杂性的理解提升也有待提高。在决定AI+药物研发质量的数据问题中，如何建立研发数据标准体系完善数据，如何建立风险利益公担的共享机制，也是未来AI+药物研发所需要面对的。

结语

       虽然AI+医药研发目前现状并不是非常乐观，还面临诸多挑战，但可以明确的是，AI+药物研发的结合必然是未来制药行业的发展趋势，也将在未来十甚至二十年的时间内，对医药领域进行一场颠覆性的革命，迎来新时代。