中国食品药品网（记者落楠） 2月9日，国家药品监督管理局药品审评中心发布《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》（以下简称征求意见稿），公开征求意见。该指导原则适用除基因修饰细胞以外的基因治疗产品，不适用于化学合成的寡核苷酸及其类似物；明确了基因治疗产品研发分阶段推进、风险-获益分析、具体问题具体分析等一般原则；涉及基因治疗非临床研究的诸多要点，还对非临床研究向临床研究推进提出建议。

　　近年来，基因治疗为罕见遗传性疾病等难治性疾病提供了全新的治疗理念和思路，但相关技术和产品的安全性也备受关注。基因治疗产品作用机制特殊且多样，起效方式复杂，非临床试验设计、实施以及研究设计中试验类型、时间安排和灵活性可能与其它药物的非临床研究不同。随着基因治疗产品研发升温，亟待制定合适的指导原则规范和引导产业健康发展，国际人用药品注册技术协调会（ICH）也开始协调基因治疗领域的国际注册技术要求。

　　此次的征求意见稿主体部分包括概述、非临床研究、开展临床试验的非临床考虑，内容涵盖基因治疗产品非临床研究的相关动物种属、受试物、药理学、药代动力学、毒理学以及首次临床试验起始剂量和支持临床试验的关键非临床研究。

　　征求意见稿也提出了基因治疗产品非临床研究与评价的一般原则。源于对基因治疗产品多样性、生物体复杂性和科学认知局限性的考虑，基因治疗产品研发应遵循创新药物研发的一般原则，分阶段逐步推进。由于基因治疗产品种类、作用机制、作用特点、安全性风险等方面的差异，应根据风险分析结果和临床试验受试者潜在风险/获益比来设计并开展非临床研究。由于基因治疗产品的生物学复杂性，基因治疗产品非临床研究和评价均应采取具体问题具体分析的原则，综合考虑产品导入基因特性、载体生物学特征、给药方案等多种因素。用于支持基因治疗产品研发的非临床安全性研究应遵循药物非临床研究质量管理规范。