编译丨柯柯

法国大型制药公司赛诺菲正与德国Sirion生物技术公司合作，开发基于病毒载体的基因递送技术。

2月23日，Sirion公司宣布，将与赛诺菲以及德国海德堡大学医院的合作伙伴德克·格里姆（Dirk Grimm）教授合作，开发新的改良组织选择性腺相关病毒（AAV）载体，以提供更好、更安全的基因治疗。合作的具体目标尚未明确提及，主要针对影响人体主要器官的疾病。但本次交易的财务状况目前并未公开。

赛诺菲基因组医学全球主管克里斯蒂安·穆勒（Christian Mueller）博士说：“这一合作关系为我们在重要的新兴基因治疗领域不断扩大的技术工具箱增添了新的活力。利用我们在基于病毒的疫苗和病毒载体制造方面的专业知识，以及格里姆教授的尖端AAV衣壳进化技术和Sirion在AAV载体制造方面的专业知识和能力，将使公司能够更好地实现未满足的医疗需求，并为基因组医学中的药物发现开辟新的前沿。”

另一个合作伙伴，格里姆（Dirk Grimm）教授是AAV生物学和应用领域的世界知名和开拓性科学家，其所在大学拥有创造下一代AAV载体的专有技术平台。

几年前，赛诺菲已经开始加大了其在基因治疗方面的努力，旨在利用其在疫苗方面的专长，在这个竞争激烈的领域迎头赶上，具体措施包括改造位于法国里昂附近的一个疫苗设施，生产GMP级AAV。然而，2020年赛诺菲决定将一系列不需要的基因治疗资产退回给了其合作伙伴Oxford Biomedica。

Sirion首席执行官兼联合创始人克里斯蒂安·蒂里翁（Christian Thirion）博士补充道：“赛诺菲是一个理想的合作伙伴，在治疗多种疾病和探索病毒载体作为一种治疗方式方面，赛诺菲有着数十年的经验。具有改进疗效的AAV载体能够以高效、安全的低剂量和可扩展的治疗候选物快速进入临床试验，并且能够扩大基因治疗的影响。”

两年前，Sirion公司与Denali Therapeutics、Acucela和Orchard Therapeutics等其他合作伙伴签订过类似协议。

Sirion的基础技术shRNA序列算法识别，在最近的项目中显示，80%的项目成功地识别出了靶向shRNA序列，其敲除结果在90%以上。shRNA在细胞中的表达是通过使用病毒载体将shRNA传递到细胞来实现的。不同的病毒载体可用于将shRNA导入细胞，包括AAV、腺病毒和慢病毒。同时，Sirion的独特BOOST™ 产品为了特别提高病毒基因转移到难以转导的哺乳动物和啮齿动物细胞的效率。病毒摄取量显著增加而无毒性。

参考来源：Sanofi, following Denali, pens gene therapy pact with Sirion Biotech