编译丨柯柯

3月4日，武田制药和罕见神经疾病生物制药公司Ovid Therapeutics宣布，两家公司已经签订了一项独家协议，武田将获得Ovid用于治疗发育性和癫痫性脑病的研究药物soticlestat（TAK-935/OV935）的全球权利，该候选药研发目标包括Dravet综合征（DS）和Lennox-Gastaut综合征（LGS）。Ovid公司股价在上市前交易中飙升逾74%。

根据新的独家协议，武田将全权负责soticlestat进一步的全球开发和商业化，Ovid将不再对武田承担原始合作协议下的任何财务义务，包括里程碑付款或任何未来开发和商业化成本。这项交易定于本月完成，Ovid将在交割时收到1.96亿美元的预付款，在实现开发、监管和销售里程碑后，有资格再收到6.6亿美元的付款。此外，Ovid将从低两位数开始收取分层版税，如果获得批准并商业化，最高可从soticlestat的销售额中收取20%的版税。新协议预计将于2021年3月底结束，但须满足惯例结束条件，包括根据Hart-Scott-Rodino法案由相关监管机构进行审查。

Soticlestat（TAK-935/OV935）是一种first-in-class的胆固醇24羟化酶（CH24H）抑制剂。具有降低癫痫敏感性和改善癫痫控制的潜力。Soticlestat抑制CH24H可降低24HC的神经元水平，并可能改善脑内扭曲的兴奋/抑制平衡。

2020年8月，武田和Ovid报告了2期研究ELEKTRA的积极结果。这项2期研究对141名年龄在2-17岁之间患有难治性癫痫综合征的儿童（包括DS或LGS）进行了soticlestat测试。治疗20周后，服用soticlestat的DS患者惊厥发作比安慰剂组患者平均减少34%，安慰剂组患者的惊厥发作增加了7%，差异为46%。这种药物在LGS患者中的疗效并不理想，在统计学意义上优于安慰剂。当时，两家公司表示，他们需要进一步分析这些数据，以便更好地了解soticlestat在这种“高度异质性患者群体”中的下一步潜力。武田计划在2021年第2季度开始对患有DS和LGS的儿童和年轻成人进行soticlestat的3期研究。

早在2017年，两家公司就达成了合作协议，武田收购了Ovid的股权，后者有资格获得高达8500万美元的监管里程碑付款。Ovid验证了soticlestat在多种罕见癫痫的概念性试验的成功。两家公司分割了soticlestat的市场，武田占有了日本市场，并选择在亚洲和选定的地区的商业化权利，Ovid拥有美国、欧洲、加拿大和以色列市场。

武田介绍，soticlestat已成为该公司产品组合中一个重要的晚期分子，主要针对罕见的神经和神经肌肉疾病，但需求尚未得到满足。武田正在努力和方便地启动并执行针对患有DS和LGS的儿童和年轻成人的3期研究，目标是在未来推出新的治疗方案，为全世界的DS和LGS患者提供更好的癫痫控制、耐受和身体功能。

随着武田推动soticlestat的发展，Ovid将把新资本投入到自己的管道中。这条生产线包括gaboxadol（OV101），该公司正在开发用于治疗Angelman综合征和脆性X综合征。然而，Angelman综合征在2020年12月的一项3期研究中错过了主要终点，因此研究被搁置。

参考来源：

1.After farming an epilepsy med out to Ovid, Takeda brings it back into the fold

2.Takeda Secures Global Rights from Ovid Therapeutics to Develop and Commercialize Soticlestat for the Treatment of Children and Adults with Dravet Syndrome and Lennox-Gastaut Syndrome