诺华（Novartis）近日宣布，根据新的细胞、组织和基因治疗产品（CTGTP）监管框架，新加坡健康科学管理局（HSA）已批准Kymriah（tisagenlecleucel），作为新加坡首个商业化的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。

Kymriah是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫细胞疗法，被批准用于治疗2种致命的癌症，这2种癌症的治疗方案有限且预后历来较差，此次批准解决了这些患者对新疗法的迫切需求。

与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是一种活的T细胞治疗产品。Kymriah的原理是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。

HSA批准Kymriah：（1）用于治疗2至25岁患有难治性、移植后复发、第二次或多次复发的B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童和年轻成人患者；（2）用于治疗接受2种或多种系统疗法后的复发或难治性（r/r）弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。

这项批准是基于对2项全球注册CAR-T临床试验JULIET和ELIANA的审查。在这些试验中，Kymriah在2个难以治疗的患者群体中证明了强大而持久的应答率和一致的安全性。

Kymriah是一种个性化的治疗方法，通过修饰患者自身的T细胞来对抗和杀死癌细胞。将这种新的创新疗法带到新加坡需要许多卫生系统利益相关者的合作。这包括获得监管部门的批准，对合格的治疗中心进行适当适应症的验证和培训，以及整合以前不存在的个性化治疗的递送系统，以确保向患者安全、无缝地递送Kymriah。

新加坡总医院（SGH）是东南亚首家投入运营的Kymriah治疗中心，用于治疗成人r/r DLBCL和年轻成人r/r B细胞ALL患者。诺华目前正在与新加坡国立大学医院（NUH）讨论，以扩大成人r/r DLBCL和儿童及年轻成人r/r B细胞ALL患者使用Kymriah的可能性。

新加坡国立癌症中心医学主任William Hwang教授表示：“CAR-T疗法是免疫治疗策略方面的一个重大进展，是个体化癌症治疗的一个重要进步。这种疗法作为一种挽救生命的疗法显示出巨大的前景，并为血液癌症患者带来了新的希望。”

原文出处：Novartis receives approval for Kymriah (tisagenlecleucel) by Health Sciences Authority as Singapore's first commercially approved CAR-T therapy

本文来源自生物谷，更多资讯请下载生物谷APP(http://www.bioon.com/m/)