2021年8月18日，Vigil Neuroscience公司宣布完成了9000万美元的B轮融资，以进一步推进其专有靶向小胶质细胞的药物管线，用于治疗神经退行性疾病。

Vigil正在开发一款靶向髓样细胞触发受体2（TREM2）的激活性全人源单克隆抗体VGL101，和靶向TREM2的小分子激动剂。TREM2是小胶质细胞表达的一种重要受体，可介导对环境信号的反应，以维持大脑稳态。TREM2在小胶质细胞对中枢神经系统（CNS）的损伤应答中发挥作用，是治疗神经退行性疾病的一个具有潜力的分子靶点。公司预计将于2021年底启动一项1期研究，在健康志愿者中评估VGL101的安全性、药代动力学和药效学。

VGL101的首个适应症将是名为ALSP的罕见遗传性神经退行性疾病，由CSF1R基因突变引起，目前尚无获批疗法。该疾病通常在40岁时出现，并以认知功能障碍、神经精神症状和运动障碍为特征。这些症状通常表现出快速进展，诊断后的平均预期寿命约为7年。

▲TREM2受体通过一种名为DAP12/SYK的相关蛋白复合体介导其功能（图片来源：Vigil公司官网）

小胶质细胞功能障碍是ALSP发病机制的核心，有大量的生物学证据表明恢复小胶质细胞的功能在阻止神经退行性变中起关键作用。Vigil公司认为激活TREM2可以恢复小胶质细胞功能，从而为该疾病患者提供治疗益处。

该公司将利用研究与小胶质细胞功能失常相关的罕见病的经验，开发靶向小胶质细胞的治疗药物，并用于治疗如阿尔茨海默病等更常见的适应症。

Vigil还正在开发具有强大疗效、溶解度、口服生物利用度和CNS摄取特征的新型TREM2小分子激动剂。

参考资料:

[1] Vigil Neuroscience Completes $90 million Series B Financing to Advance a Pipeline of Microglia-targeted Medicines to Treat Rare and Common Neurodegenerative Diseases. Retrieved August 18, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210818005173/en/Vigil-Neuroscience-Completes-90-million-Series-B-Financing-to-Advance-a-Pipeline-of-Microglia-targeted-Medicines-to-Treat-Rare-and-Common-Neurodegenerative-Diseases

（原文有删减）

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