2021年8月24日，瑞石生物（Reistone Biopharma）宣布，其选择性JAK1抑制剂SHR0302治疗成人斑秃（AA）的2期临床试验获得积极结果。试验中，两种剂量（8 mg和4 mg）的SHR0302均达到了主要终点，即与安慰剂相比，评估脱发严重程度的SALT评分显示出具有统计学显著性和临床意义的改善。该药表现出良好的耐受性，安全性特征与其他JAK1抑制剂一致。下一步公司将推进SHR0302进入3期试验。

斑秃是一种自身免疫性疾病，临床表现为突然的不明原因的局部性或者全部性脱发，并同时形成显著斑块状脱发，易对患者造成沉重的精神负担。据流行病学数据统计，全球约2%的人患有斑秃，中国约有400万患者，70-80%的患者在40岁之前发病。斑秃的发病机制尚未完全明确，目前的治疗手段有限，尚无治疗AA的获批药物。

SHR0302的口服片剂和外用软膏两种剂型正在进行多种适应症的临床开发，包括溃疡性结肠炎、克罗恩病、特应性皮炎和白癜风等。与泛JAK抑制剂相比，SHR0302的高选择性可能提供更好的安全性和有效性。

▲SHR0302分子结构式（图片来源：PubChem）

该项随机双盲、安慰剂对照的2期试验CRYSTAL2，旨在评估每日一次给药SHR0302，治疗成人斑秃患者的安全性和有效性。试验中，94例头皮脱发≥25%的患者随机分配至三种剂量SHR0302组（8 mg、4 mg或2 mg）或安慰剂组。试验达到其主要疗效终点，即在第24周时，与安慰剂组相比，8 mg和4 mg组的SALT评分较基线的百分比变化具有统计学显著性。此外，8 mg和4 mg组也达到了SALT评分绝对变化的次要终点。

安全性方面，SHR0302的安全性与其他JAK抑制剂类药物既往研究的已确定特征一致，且耐受性良好。试验未报告重大心血管不良事件（MACE）、死亡或静脉血栓栓塞事件（VTE）。

参考资料:

[1] Reistone Announces Positive Topline Phase 2 Results for SHR0302, a Selective JAK1 Inhibitor, for Treatment of Patients with Alopecia Areata. Retrieved August 24, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/reistone-announces-positive-topline-phase-2-results-for-shr0302-a-selective-jak1-inhibitor-for-treatment-of-patients-with-alopecia-areata-301360967.html

（药明康德）

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