文章来源：医药魔方Med

作者：阿拉蕾

2022年4月21日，16票同意，0票反对，1票弃权——FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）支持：未来批准PI3K抑制剂，应基于随机数据而不是单臂试验。

目前为止，FDA基于单臂数据批准了4种PI3K抑制剂用于血液系统恶性肿瘤的治疗，分别是：idelalisib（Zydelig），copanlisib（Aliqopa），duvelisib（Copiktra），umbralisib（Ukoniq），Ukoniq近期已退出市场（注：根据UNITY-CLL试验结果，未能显示出OS获益）。这4种药物均显示出ORR或PFS的改善。但是，6项上市后随机对照试验结果显示，OS可能受到损害，同时可能出现严重且致命的不良反应。

委员会成员之一，来自科罗拉多大学癌症中心Christopher Lieu博士表示：“要获得一种惰性癌症的OS终点，成本高昂且非常耗时，如果在治疗时可能出现显著的不良反应，将PFS作为监管批准的终点，这可能是不合理的。”

FDA在听证会上表示：“企业有义务证明他们的产品是安全有效的。根据预估的OS、既往的数据信息、观察到的毒性特征、尚存疑问的剂量选择，并不能充分支持这些产品是安全的这一结论。”

Lieu博士总结道：“根据现有的数据，我们希望看到OS的获益趋势。底线是：如果我们没有通过任何治疗来延长患者生命，而是让他们暴露于毒性，并降低他们的生活质量，我们真的在帮助患者吗？我不相信。”

注：原文有删减