背景：5%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者在2号染色体上发生了ALK（间变性淋巴瘤激酶）基因易位。III期临床试验（ALEX研究）分析了诊断为NSCLC和ALK突变阳性（ALK+）的患者的有效性和安全性，随机分配到阿来替尼与克唑替尼组。该研究的目的是描述用阿来替尼治疗的结果。

方法：2019-2022年期间接受阿来替尼治疗的晚期NSCLC和ALK+患者的观察性和描述性研究。提取社会人口学和临床变量、毒性概况、客观缓解率（ORR）、治疗反应和无进展生存期（PFS），并将其输入IBM SPSS Statistics 22进行统计分析。

结果：7例患者接受治疗。中位年龄为46岁。基线特征：男性（57%）;非亚裔（100%）;非吸烟者（57%），ECOG 0-1（100%）。57%在诊断时有肝转移，37%有中枢神经系统转移。最常见的症状是呼吸困难（43%）。只有一名患者在阿来替尼之前接受过 2 线化疗和克唑替尼 3 线化疗。对一名患者进行了辅助化疗。其余受试者接受阿来替尼作为一线治疗。

安全性分析：最常见的毒性是：1-2级丙氨酸和天冬氨酸氨基转移酶升高（70%）;1级贫血（28.6%）; 1级增加血胆红素（28.6%），皮肤毒性（71.5%），肌痛（57%），视力障碍（28.6%）;便秘（28.6%）和窦性心动过缓（14.5%）。阿来替尼因不良事件（AEs）导致的剂量减少率为28.6%。一名患者因中毒性肺炎引起的4级AE而不得不停止使用阿来替尼治疗。

疗效分析：ORR为57.2%。28.6% 的患者出现完全缓解。对治疗的中位反应为16个月，中位PFS为16个月。

结论：该研究纳入的患者的社会人口学特征与ALEX试验中描述的特征相似。然而，在该项研究中，不良事件更高，ORR较低，尽管获得了很高比例的完全缓解。该研究减少了接受阿来替尼治疗以获得最终疗效结论的患者数量。

 

参考文献：

DOI: 10.1200/jco.2023.41.16_suppl.e21153