台湾于2014年启动了重度甲型血友病（严重PWHA）患者预防性凝血因子替代疗法（CFRT）的报销。然而，从那时起，预防性CFRT在实际实践中的有效性尚未得到彻底评估。本研究旨在评估严重PWHA病例中预防性CFRT对出血风险结局的有效性。

研究团队纳入了来自台湾全国性人群数据库中的男性严重PWHA病例。鉴于数据库缺乏预防性CFRT给药方案的详细信息，我们使用2014年至2015年CFRT的覆盖天数比例（PDC）应用了基于组的轨迹建模，以便对患者进行分类。高PDC水平对应于CFRT下更长的时间比例，因此意味着患者可能正在接受预防性治疗。他们从2016年1月1日开始对患者进行随访，直到发生任何出血事件、死亡或2017年12月31日。

表1： 重度血友病患者的特点

图1：2014 年至 2015 年重度 A 型血友病患者 FVIII 治疗覆盖天数比例的轨迹

表2：出血结局的风险

研究总共确定了420个严重的PWHA，并将其分为高（n = 88），中（n = 181）和低（n = 151）PDC组。3组平均（±SD）PDC值分别为0.78（±0.1）、0.40（±0.1）和0.12（±0.1）。使用具有倾向评分调整的Cox回归模型，他们发现与低PDC组相比，CFRT下中等（风险比：0.69;95%CI：0.56-0.89）或高PDC（0.45;0.36-0.68）的患者出血风险降低。

这是第一项证明CFRT在预防台湾真实世界重度PWHA出血事件方面的有效性的研究。研究应用了GBTM，并确定了基于PDC和CFRT的3种利用模式。这些包括持续高PDC，逐渐增加的中等PDC和持续低PDC。PDC高的组可以代表接受预防性CFRT的患者，即在预先指定的时间段内接受CFRT的长期覆盖。具有中等和低PDC的组可以代表那些间歇性接受预防性CFRT或根本不接受CFRT的组。与低PDC组相比，高和中PDC组与任何出血事件的风险较低相关，支持预防性CFRT的实际有效性。

总的来说，研究结果证明了预防性CFRT在预防现实生活中严重PWHA出血事件方面的有效性。

原始出处：

Hsieh MH, Chiou SS, Liao TC, Lai SJ, Lai EC. Effectiveness of Prophylactic Coagulation Factor Replacement Therapy in Patients with Severe Hemophilia A in Taiwan - A Population-Based Study. Clin Epidemiol. 2022 Dec 13;14:1501-1510. doi: 10.2147/CLEP.S391753. PMID: 36536898; PMCID: PMC9759011.