免疫检查点抑制剂是转移性尿路上皮癌 (UC) 的标准治疗方法。但还需要对免疫检查点抑制剂在转移性UC中的长期疗效和安全性进行随访。

在KEYNOTE-045试验中，经含铂化疗方案治疗后进展的转移性UC患者被随机（1:1）分至派姆单抗组或调查者决定的化疗组（紫杉醇、多西他赛或长春氟宁）。主要终点是无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。在KEYNOTE-52试验中，不适用顺铂的转移性UC患者接受了派姆单抗作为一线治疗。主要终点是客观缓解率（ORR）。

在KEYNOTE-045试验中，共542位患者被随机分至派姆单抗组（n=270）或化疗组（n=272）。截止2020年10月1日，中位随访了62.9个月（范围：58.6-70.9个月）。第48个月时，派姆单抗组和化疗组的总生存率分别是16.7%和10.1%；无进展生存率分别是9.5%和2.7%；中位缓解持续时间（DOR）分别是29.7个月和4.4个月；36个月的持续缓解率分别是44.4%和28.3%。

KEYNOTE-52试验共招募了370位患者，截止2020年9月26日，中位随访了56.3个月（范围：51.2-65.3个月）。确认的客观缓解率为28.9%，中位缓解持续时间是33.4个月；36个月时的持续缓解率为44.8%。

在两项试验中，最常见的派姆单抗治疗相关的不良反应都是1-2级的，是可控的，与既往研究报道的一致。

综上，两项临床试验都大约随访了5年，派姆单抗单药治疗在铂类耐药性/不适用性转移性尿路上皮癌患者中展现出了持久的治疗效果，且没有新的安全性问题。

原始出处：

A.V. Balar, et al. Efficacy and safety of pembrolizumab in metastatic urothelial carcinoma: results from KEYNOTE-045 and KEYNOTE-052 after up to 5 years of follow-up. Ann Oncol, 2022, https://doi.org/10.1016/j.annonc.2022.11.012