促红细胞生成素（EPO）是一种候选的神经保护药物。来自德国海德堡大学的学者评估了其作为甲基强的松龙的辅助药物在视神经炎患者中的长期安全性和有效性，并重点评估了转为多发性硬化症（MS）的情况，结果发表在Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm杂志上。

TONE试验将108名患有急性视神经炎但以前没有多发性硬化症的患者随机分配到33000 IU EPO或安慰剂中，每天与1000毫克甲基强的松龙一起使用3天。在达到6个月的主要终点后，随后在随机化2年后进行了开放标签的随访。

结果显示，103名最初被分析的患者中有83人（81%）参加了随访。没有出现以前未报告的不良事件。基线时，与同眼相比，调整后的毛细血管周围视网膜神经纤维层萎缩的治疗差异为1.27微米（95% CI -6.45至8.98，p = 0.74）。在2.5%的Sloan图表评分中，调整后的低对比度字母视力差异为2.87（95% CI -7.92至13.65）。两个治疗组的视力相关生活质量相似（美国国家眼科研究所视觉功能问卷中值[IQR]：EPO组为94.0[88.0至96.9]，安慰剂组为93.4[89.5至97.4]）。安慰剂组的无多发性硬化症生存率为38%，EPO组为53%（HR=1.67，95% CI 0.96至2.88，P = 0.068）。

综上，与6个月时的结果一致，该研究发现在服用EPO两年后，作为临床孤立综合征的视神经炎患者的视觉系统既没有结构上也没有功能上的益处。虽然EPO组早期转化为MS的患者较少，但在2年的时间里，其差异没有统计学意义。

 

参考文献：

Treatment With Erythropoietin for Patients With Optic Neuritis: Long-term Follow-up. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2023 Apr 24;10(4):e200067. doi:10.1212/NXI.0000000000200067.