临床局部肌层浸润性膀胱癌（MIBC）是一种可能治愈的高危疾病，约有 60% 的患者在确诊后 5 年内死于该疾病。根治性膀胱切除术后基于顺铂的新辅助化疗与单纯根治性膀胱切除术相比，可提高患者的总生存率，是该疾病的标准治疗方法。然而，多达50%的顺铂适应症患者不符合治疗条件，主要是因为肾功能不全或合并症，如神经病变、听力损失和心力衰竭。单臂 2 期新辅助免疫疗法试验报告了良好的肿瘤反应率，但由于缺乏对照组，对疗效的解释受到了限制。

近期，来自美国的研究人员在Eur Urol Oncol上发表文章，比较了接受新辅助免疫疗法（NAI）、新辅助化疗（NAC）或无新辅助疗法（NNAT）患者的病理降期和总生存情况。

研究人员在国家癌症数据库中选择纳入了18483名患者，这些患者在2014年至2019年期间诊断为临床局部MIBC，并接受了根治性膀胱切除术。研究人员采用最近邻倾向分数卡尺匹配法创建了三个人口统计学上相似且规模相同的队列，并根据 NAT 接收情况进行了分层。逻辑回归用于检验接受治疗与病理分期降至 pT0N0 和 pT<2N0 之间的关系。Cox比例风险回归用于评估接受治疗与总生存期（OS）的关系。

研究结果发现，倾向评分匹配产生了三个规模相当的队列，基线特征无显著差异（n=840）。NAI组病理分期降至pT0N0的比例高于NNAT组，但与NAC组相似（NNAT 6.7% vs NAC 26.4%，几率比5.0，95%置信区间[CI] 2.9-8.3；NAI 22.5%，几率比4.0，95%置信区间[CI] 2.4-7.1）。NAI 组的 OS 优于 NNAT 组，但与 NAC 组的 OS 相似（NAC：危险比 0.62，95% CI 0.42-0.92；NAI：危险比 0.68，95% CI 0.46-0.97，以 NNAT 为参照）。主要限制因素是临床适应症混杂造成的选择偏差。

匹配的两个队列中，病理降期结果的逻辑回归分析

综上所述，对于临床局部MIBC患者来说，NAI是NAC的一种很有前景的替代疗法，与无NAT相比，NAI具有相似的病理降期和OS获益。因此，研究人员建议应进行3期试验，以检验NAI与NAC的非劣效性。

原始出处：

Jacob Grassauer， Jackson Schmidt， Andrew Cowan et al. Downstaging and Survival Associated with Neoadjuvant Immunotherapy Before Radical Cystectomy for Muscle-invasive Bladder Cancer. Eur Urol Oncol. Jul 2023