尿路神经内分泌癌（NEC URO）是一种不常见的侵袭性恶性肿瘤，具有很高的转移潜力。从组织学角度看，约有15%-30%的尿路神经内分泌癌（NEC-URO）单独存在（即唯一存在的组织学类型）；然而，它往往与其他组织学亚型（如尿路上皮癌（UC）、腺癌和鳞状细胞癌）同时存在。为了解释这些组织学亚型，一种关于 NEC-URO 发病机制的假说提出了多能粘膜干细胞起源。还有人认为，尿路上皮到神经表型的转换与上皮到间质转化网络失调有关。

目前，新辅助化疗（neoCTX）已推荐为可手术切除的尿路神经内分泌癌（NEC）（NEC-URO）的最佳治疗策略。近期，来自美国的研究人员在Eur Urol Oncol上发表文章，确定了对 NEC-URO 最有效的系统治疗方案和时机。

研究人员利用所在机构的历史临床和病理数据库，对 1985 年 11 月至 2020 年 5 月间 203 例可手术切除的 NEC-URO 患者（cT2，74%；cT3/4a，22%；cTx，4%）进行了研究。其中，共有141名患者接受了新CTX治疗，62名患者接受了初始根治手术，其中24名患者接受了辅助CTX治疗（adjCTX）。采用调整后的多变量模型，分析了总生存期（OS）、降期率和病理完全反应。

研究结果发现， 新CTX与初始手术（49.6% vs 14.5%，p<0.0001）、cT2N0期与cT3/4N0期（44% vs 25%，p = 0.01）或存在与不存在原位癌（47% vs 28%，p=0.01）相比，降期率均有显著改善。IA/EP（65%）与EP（39%）、MVAC/GC（27%）或其他（36%，P=0.04）相比，分期下降幅度最大。在对年龄和东部肿瘤协作组（Eastern Cooperative Oncology Group）表现状态进行调整后，IA/EP 仍与改善分期降级有关（几率比 = 3.7 [1.3-10.2]，P=0.01）。在中位随访为59.7个月的时间中，新CTX后行手术、单纯手术和手术后行adjCTX的5年OS率分别为57%、22%和30%。NEC方案（IA/EP或EP）与尿路方案（MVAC/GC或其他）相比，生存期更长（145.4个月 vs 42.5个月，危险比=0.49，95%置信区间：0.25-0.94）。

基于治疗策略的总生存多变量Cox模型分析

综上所述，新辅助 CTX 仍是 NEC-URO 的标准治疗方法，NEC 方案比传统的尿路方案更具优势。与 EP 相比，IA/EP 可改善手术时的病理分期，但只适用于年轻和功能较好的患者。

原始出处：

Omar Alhalabi， Nathaniel Wilson， Lianchun Xiao et al. Comparative Effectiveness Analysis of Treatment Strategies for Surgically Resectable Neuroendocrine Carcinoma of the Urinary Tract. Eur Urol Oncol. Oct 2023