基于顺铂的新辅助化疗 (NAC) 后行根治性膀胱切除术 (RC) 是肌层浸润性膀胱癌 (MIBC) 患者的标准治疗方法。近年来，免疫检查点抑制剂（ICI）的使用对肌层浸润性尿路上皮膀胱癌（MIBC）患者的治疗标准产生了挑战。

近期，来自美国的研究人员在《Eur Urol Oncol》上发表文章，比较了新辅助治疗 pembrolizumab 后进行根治性膀胱切除术 (RC) 与新辅助化疗 (NAC) 加 RC 或前期 RC的疗效情况。

研究人员对符合顺铂治疗条件的 cT2-4N0M0 MIBC 患者和不符合顺铂治疗条件的 cT2-4N0M0 MIBC 患者进行了两项单独分析。采用了倾向性评分调整法，该方法依赖于逆处理概率加权（IPTW）。研究干预措施为 PURE-01试验中的Pembrolizumab，以及高容量三级医疗转诊中心中的NAC加RC或前期RC。两项分析的主要终点均为无事件生存期（EFS），定义为自开始治疗或 RC 之日起不再复发和/或因任何原因死亡。次要终点包括倾向性评分匹配患者的无事件生存期、病理反应率和RC后的无复发生存期（RFS）。

研究分析了 2005 年 10 月-2020 年 10 月期间，在 Moffitt 癌症中心接受 RC（使用或不使用 NAC）治疗的 458 例患者，以及 PURE-01 中的 146 例患者。在不符合顺铂治疗条件的患者中，接受 pembrolizumab 治疗患者的 EFS 更优（p<0.001）。估计接受 pembrolizumab 和 RC 治疗患者的 3 年 EFS 为 77.8%（95% 置信区间 [CI]：63.5-95.2），接受前期 RC 治疗患者的 3 年 EFS 为 36.1%（95% 置信区间 [CI]：28.6-45.5）。在IPTW之后接受新辅助 ICI（NICI）治疗患者的EFS仍然较好（p<0.001）。在符合顺铂治疗条件的患者中，接受 pembrolizumab 和 RC 治疗患者的 EFS 更优（p<0.001）。据估计，pembrolizumab 的 3 年 EFS 为 86.9%（95% CI：80.9-93.3），NAC 为 63.5%（95% CI：56.5-71.4）。接受 NICI 治疗患者在 IPTW 后的 EFS 仍然较好（p<0.001）。pembrolizumab治疗患者的病理反应和RFS也优于NAC治疗。研究的局限性为回顾性设计。

在符合顺铂治疗条件的患者中，新辅助pembrolizumab 和 RC 与 NAC 和 RC 的无复发生存期 (RFS) Kaplan-Meier 曲线比较

综上所述，他们首次对新辅助 ICI 和 NAC（随后进行 RC 或前期 RC）之间的疗效进行了全面比较，结果显示，在 MIBC 患者中，新辅助 ICI 可增加治疗响应并改善肿瘤结果。

原始出处：

Roger Li， Luigi Nocera， Kyle M Rose et al. Comparative Effectiveness of Neoadjuvant Pembrolizumab Versus Cisplatin-based Chemotherapy or Upfront Radical Cystectomy in Patients with Muscle-invasive Urothelial Bladder Cancer. Eur Urol Oncol. Jan 2024.