镰状细胞病(SCD)相关器官并发症是SCD患者发病和死亡的主要原因。目前，异基因造血干细胞移植(HSCT)是目前唯一确定的SCD治疗方案，了解HSCT对这些器官并发症的影响至关重要。荷兰一研究团队试图评估造血干细胞移植(HSCT)是否稳定、减弱或加重器官衰退，对SCD患者进行了一项关于造血干细胞移植前后器官功能的试验进行了系统回顾和荟萃分析。

图1：PRISMA流程图的研究选择过程。

研究人员从MEDLINE/PubMed和EMBASE进行了系统搜索，检索时间截止到2023年9月21日，检索以确定报道HSCT对SCD患者器官功能影响的研究。连续数据以标准化均值差(SMD)表示，并合并在加权逆方差随机效应模型中；使用Mantel-Haenszel随机效应荟萃分析，二项数据以风险比(RR)表示。

在823项筛选的研究中，34项被纳入该研究。研究对纳入研究的基线特征(患者数量、年龄)、治疗细节(调节强度和方案、供体类型、急性和慢性移植物抗宿主病的发生率)、随访时间和结局指标进行评估。其中，17例(774例患者，23.6%成人，86.3% HLA相合同胞供者，56.7%清髓治疗方案)被纳入meta分析。肺功能保持稳定。平均三尖瓣反流射流速度降低，但无统计学意义。

图2：森林图总结(A)作为连续数据报告的器官功能结果和(B)作为二进制数据报告的器官功能结果。

儿童肾小球滤过率降低(SMD ?0.80, p = .01)，蛋白尿增加(RR 2.00, p = <.01)，而脾脏摄取和吞噬功能改善(RR 0.31, p = <.01;RR 0.23, p = <.01)。脑血流改善(SMD ?1.39, p = <.01)，高危患者移植后脑卒中发生率低。仅在一项研究中调查了视网膜病变和缺血性骨坏死，没有显示出显著的变化。

总的来说，这篇系统回顾和荟萃分析表明了HSCT具有改善SCD相关器官功能障碍的潜力，但移植相关的毒性可能会对其他器官产生不良影响。为了更好地确定哪些有SCD相关并发症的患者可能从HSCT中受益最大，以及明确哪些器官并发症可能是不可逆转的，未来还需要再进一步的研究分别评估儿童和成人SCD，并考虑调节方案的强度(毒性)和嵌合水平。

原始出处：

Dovern E, Aydin M, DeBaun MR, Alizade K, Biemond BJ, Nur E. Effect of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation on sickle cell disease-related organ complications: A systematic review and meta-analysis. Am J Hematol. 2024;99(6):1129-1141. doi:10.1002/ajh.27297