自体显性多囊肾病（ADPKD）是最常见的遗传性肾脏疾病，约占日本透析患者的3.7%。近年来，尽管托伐普坦的使用延缓了ADPKD患者进入终末期肾病的进程，但由于其导致的严重副作用，如每日4至5升的利尿以及肝功能损害，部分患者无法接受这种治疗。因此，迫切需要新的治疗手段。SGLT2抑制剂达格列净已在慢性肾脏病（CKD）患者中展示出肾功能保护作用，但其在ADPKD患者中的疗效尚不明确。本研究旨在探讨达格列净在ADPKD患者中的疗效及安全性，尤其是对肾功能及肾脏体积的影响。

本研究为回顾性观察研究，纳入了7名在东京虎之门医院接受达格列净治疗的ADPKD患者。研究分析了这些患者在开始达格列净治疗前后的估算肾小球滤过率（eGFR）变化率以及年高度校正肾脏总体积（htTKV）的变化情况。患者的中位观察期为20个月，所有患者均无糖尿病，且均有高血压。四名患者同时接受了托伐普坦治疗。在达格列净治疗开始前后的数据比较中，采用了Wilcoxon符号秩检验来评估差异的显著性。

研究中7名患者的eGFR在接受达格列净治疗后，除一名未接受肾素-血管紧张素系统（RAS）抑制剂治疗的患者外，其余6名患者的eGFR下降速率均有所改善。五名患者的htTKV在达格列净治疗后均有所增加，且其中四名患者的eGFR初始下降超过10%。eGFR初始水平较高的患者，其治疗后的eGFR改善程度更为显著。对于同时使用托伐普坦的患者，达格列净对htTKV年增长率的影响无显著差异。此外，观察期内未发生囊肿感染的情况。

(a)从中间线绘制的TKV轨迹的图像 (b)开始达格列净治疗前后估计肾小球滤过率斜率变化的箱形图

本研究表明，达格列净在ADPKD患者中可能通过与RAS抑制剂联用，延缓肾功能的进一步下降。然而，达格列净可能会导致肾脏体积的增加，尤其是在肾脏体积较大的患者中。因此，在使用达格列净治疗ADPKD患者时，应谨慎考虑其潜在的风险与收益，并对患者进行密切的监测以确保治疗的安全性和有效性。

原始出处：

Dapagliflozin treatment in patients with chronic kidney disease associated with autosomal dominant polycystic kidney disease, Clinical Kidney Journal, Volume 17, Issue 8, August 2024, sfae186, https://doi.org/10.1093/ckj/sfae186