溃疡性结肠炎 (UC) 是一种顽固性炎症性肠病 (IBD)，可引起慢性肠道炎症，近年来，IBD 在亚洲和其他地区的儿科患者中迅速增加，儿童UC通常比成人更严重、范围更广。特别是，重度发作的儿科 UC 通常对药物无效，通常需要进行结肠切除术。然而，一些研究显示在当今生物疗法时代，UC患者常可以获得更好的治疗。

然而，严重的儿童期发病的UC通常需要比成人发病的UC更长的治疗时间，导致涉及生物制剂的医疗保健成本大大增加。由于治疗重症溃疡性结肠炎儿童的生物制剂的最佳方案仍然存在争议，本项研究旨在探究日本小儿 IBD 患者的临床特征和疾病管理预后。

研究人员2012年10月-2020年3月期间在日本医疗中心登记的UC患儿，比较了诊断时小儿溃疡性结肠炎活动指数为 65 分或以上的S1组与小于65分的 S0 组的管理和治疗效果的差异。

本项研究共纳入了在 21 个机构接受治疗的 301 名溃疡性结肠炎（UC）儿童，随访时间为3.6年。其中，75人（25.0%）在S1组；他们的诊断年龄为12.3岁，93% 患有全结肠炎。S1组的无结肠切除率在1年后为89%，在2年后为79%，在5后为 74%，显著低于 S0组患者( P=0.0003)。钙调神经磷酸酶抑制剂和生物制剂分别给予了53%和56%的S1 患者，明显多于S0组患者 ( P<0.0001)。在类固醇失败时接受钙调神经磷酸酶抑制剂治疗的S1患者中，23%的患者既不需要生物制剂也不需要结肠切除术，与S0组相似 ( P=0.46)。

本项研究证实患有严重溃疡性结肠炎的儿童可能需要强效药物，例如钙调神经磷酸酶抑制剂和生物制剂；有时结肠切除术是必要的，可能会在一定程度上减少类固醇耐药患者对生物制剂的需求。

 

原始出处：

Nambu, R., Arai, K., Kudo, T. et al. Clinical outcome of ulcerative colitis with severe onset in children: a multicenter prospective cohort study. J Gastroenterol 58, 472–480 (2023). https://doi.org/10.1007/s00535-023-01972-1.