过表达人表皮生长因子受体2(HER2)阳性是乳腺癌一个不良的预后指标。随着曲妥珠单抗以及帕妥珠单抗的相继临床应用，显著改善了HER2阳性乳腺癌患者的预后。但是，乳腺癌脑转移瘤的患者，由于脑转移瘤的结构特殊性，其预后仍较差。

本文报道了帕妥珠单抗联合高剂量曲妥珠单抗对伴有脑转移的HER2阳性乳腺癌患者的疗效和安全性评估。

该研究纳入伴有脑转移的HER2阳性乳腺癌患者共39例。予帕妥珠单抗联合高剂量曲妥珠单抗（6 mg/kg 每周），直至脑转移瘤进展或全身进展或出现不可耐受毒性。主要研究终点为脑转移瘤的客观缓解率（ORR），次要终点为：持续缓解时间，4或6个月的ORR以及安全性。

37例患者终止治疗，其中27例患者是因为脑转移瘤的进展。脑转移瘤的客观缓解率（ORR）为11% (95% CI, 3 to 25)，其中4例患者达到部分缓解（PR）。

        表2. 脑转移瘤疗效评估。

临床获益率，即4个月或6个月的ORR分别为68% 和51%。

   图1：4个月和6个月的临床获益率。

无5级不良事件发生，总体安全性可控。

综上，虽然脑转移ORR只有11%，但是68%的患者得到了临床获益。帕妥珠单抗联合高剂量曲妥珠单抗方案对伴有脑转移的HER2阳性乳腺癌值得进一步的探讨。

原始出处：

Nancy U Lin , Mark Pegram , Solmaz Sahebjam, et al. Pertuzumab Plus High-Dose Trastuzumab in Patients With Progressive Brain Metastases and HER2-Positive Metastatic Breast Cancer: Primary Analysis of a Phase II Study. J Clin Oncol, 2021 May 4; JCO2002822. doi: 10.1200/JCO.20.02822.