寻常型天疱疮是一种自身免疫性起疱性皮肤病，临床表现为粘膜和或皮肤侵蚀。利妥昔单抗是嵌合人源化的抗CD20单克隆抗体，已获得美国及欧盟批准，用于中重度寻常型天疱疮的治疗。临床上，糖皮质激素联用吗替麦考酚酯是治疗寻常型天疱疮的一线手段。近日研究人员开展随机对照研究，比较了利妥昔单抗 vs 吗替麦考酚酯对中重度寻常型天疱疮的治疗效果。

PEMPHIX研究中，中重度寻常型天疱疮患者在口服糖皮质激素基础上，随机静脉注射利妥昔单抗（第1、15、168和182天100mg）或口服吗替麦考酚酯（每日2g）。研究的主要终点是第52周时持续完全缓解，定义为无新的活动性病变和病变愈合，如天疱疮疾病面积指数（PDAI）活动评分为0（0-250，评分越高表明疾病严重程度越高），或至少16周不使用糖皮质激素。次要终点是糖皮质激素的累积剂量、疾病复发以及皮肤病学生活质量指数评分变化（DLQI，0-30分，分数越高表示损伤越严重）。

135名患者中，67名接受利妥昔单抗治疗，68名患者接受吗替麦考酚酯治疗，分别有62例和63例患者完成终点评估，基线平均PDAI活动评分分别为22.7和18.3。在第52周，利妥昔单抗组25例（40%）患者实现持续完全缓解，而吗替麦考酚酯组仅6例（10%），差异为31%。在52周的治疗期间，利妥昔单抗组和吗替麦考酚酯组的平均累积糖皮质激素剂量分别为3545mg和5140mg（差异-1595mg）。利妥昔单抗组6例患者疾病复发，而吗替麦考酚酯组44例（风险比为0.12）。组间DLQI评分的平均变化为分别为-8.87分和-6.00分（差值-2.87分）。利妥昔单抗组67例患者中有15例（22%）发生严重不良事件，吗替麦考酚酯组68例患者中有10例（15%）发生严重不良事件。

组间激素剂量及临床症状缓解差异

研究认为，对于中重度寻常型天疱疮患者，口服糖皮质激素联用利妥昔单抗的临床疗效显著优于现有一线治疗手段。

原始出处：

Victoria P et al. Rituximab versus Mycophenolate Mofetil in Patients with Pemphigus Vulgaris. N Engl J Med， May 19， 2021.