与5-氮杂胞苷（5-aza）相反，异基因干细胞移植（HSCT）代表了骨髓增生异常综合征（MDS）患者的治愈性治疗策略，但治疗相关死亡率（TRM）限制了其在MDS老年患者中的广泛应用。

这是一项前瞻性的多中心研究，在55-70岁的高危型MDS患者中比较了5-aza预处理后进行HSCT与连续5-aza治疗的预后。

共招募了190位MDS患者（中位年龄63岁）。受试患者接受了4-6个疗程的5-aza后，然后在降低强度的条件下接受HLA兼容的HSCT，如果没有适合的供体，则继续接受5-aza治疗。

28位患者因不符合纳入标准（n=20）、死亡（n=2）、撤出研究（n=5）以及不明原因（n=1）被排除分析。162位患者进行了5-aza诱导治疗，但因为疾病进展（n=26）、死亡（n=12）或其他原因（n=16），只有108位（67%）患者有资格进行后续HSCT（n=81）或继续5-aza治疗。

两组治疗策略的患者的PFS和OS

7%的患者在死于分组前的5-aza治疗期间。HSCT后1年TRM的累积发生率为19%。5-aza+HSCT后的3年无事件生存率和总生存率分别为34%（95%CI 22-47）和50%（95%CI 39-61）；而连续5-aza治疗后的3年无事件生存率和总生存率分别为0%（p<0.0001）和32%（95%CI 14-52; p=0.12）。

14位接受连续5-aza治疗后进展的患者接受了来自替代供体的挽救性干细胞移植，其中43%的患者在最后一次随访时仍活着。

综上所述，在MDS老年患者中，降强度的条件性HSCT可相比连续性5-aza疗法明显提高无事件生存率。疾病进展、死亡和不良反应是这类患者不能从5-aza治疗转到HSCT的主要原因。

原始出处：

Nicolaus Kroger, et al. Comparison Between 5-Azacytidine Treatment and Allogeneic Stem-Cell Transplantation in Elderly Patients With Advanced MDS According to Donor Availability (VidazaAllo Study). Journal of Clinical Oncology. July 20, 2021. https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.20.02724