西罗莫司又称为雷帕霉素，是一种大环内酯类的抗生素免疫抑制剂，临床上主要用于治疗肾移植的患者，避免因器官移植出现排斥反应。目前，西罗莫司越来越多地被用于治疗各种血管异常，尽管缺乏其有效性的证据。

本研究旨在评估西罗莫司对儿童慢血流血管畸形的疗效和安全性，以更好地界定治疗指征。

这是一项多中心、开放标签的、观察性、随机临床试验，在2015年9月25日至2018年3月22日期间，从法国的11家医院招募了59位6-18岁的慢血流血管畸形的患儿。患儿经历了观察期（OP），然后在接受口服西罗莫司治疗后转入介入期（IP）。转换时间从第 4 个月随机分组到第 8 个月，每个患者的整个研究期持续 12 个月。患儿接受了三次 MRI 检查：基线（MO）、从 OP 转入 IP 时（MS）和随访结束时（M12）。主要结果是每单位时间 MRI 检测到的血管畸形体积的变化。次要结果包括主观终点：疼痛、出血、渗出、生活质量和安全性。

所有血管畸形和静脉畸形患儿的疼痛和疗效

在这 59 位受试患儿（35 位女孩；平均 11.6 岁）中，22 位（37.3%）有纯静脉畸形，18 位（30.5%）有囊性淋巴管畸形，19 位(32.2%) 为复合畸形，包括综合征形式。总体上，血管畸形体积的变化介入期和观察期之间没有显著差异（所有血管畸形、静脉畸形和复合畸形的平均差分别是 –0.001、0.001和0.001）。

纯淋巴管畸形儿童的疼痛和疗效

但是，纯淋巴管畸形儿童的畸形淋巴管体积显著减少（平均差 -0.005）。总体上，西罗莫司对疼痛有积极作用，特别是对于复合畸形，以及出血、渗出、自我评估疗效和生活质量。在西罗莫司治疗期间，56 位患儿发生了 231 例不良事件（5 例严重不良事件，无致命性）。最常见的不良事件是口腔溃疡（49.2%）。

不良事件

综上所述，纯淋巴管畸形似乎是西罗莫司治疗的最佳指征，西罗莫司治疗不仅可缩小畸形淋巴管的体积，还可改善渗出、出血及生活质量。西罗莫司治疗可显著减轻复合畸形患儿的疼痛、渗出和出血。纯静脉畸形患儿从西罗莫司治疗中的获益少于另两个亚组。

原始出处：

Maruani A, Tavernier E, Boccara O, et al. Sirolimus (Rapamycin) for Slow-Flow Malformations in Children: The Observational-Phase Randomized Clinical PERFORMUS Trial. JAMA Dermatol. Published online September 15, 2021. doi:10.1001/jamadermatol.2021.3459