人类表皮生长因子受体（HER2阳性）乳腺癌大约占全部乳腺癌的五分之一。在APT研究中，每周紫杉醇+曲妥珠单抗治疗HER2阳性+ 肿瘤≤3 cm+淋巴结隐形患者，7年无病生存率为93%。然而该研究这是在非随机试验的背景下进行的，对于pT1N0的HER2阳性乳腺癌，尚不清楚抗HER2单药治疗是否能提供与化疗+抗HER2联合治疗相似的临床结果。

本研究旨在对肿瘤≤2厘米且淋巴结阴性的HER2阳性早期乳腺癌术后曲妥珠单抗±化疗进行了比较。我们假设，与抗HER2单药治疗相比，辅助化疗-抗HER2联合治疗对肿瘤≤2cm患者的总生存率有一定的提高。

在国家癌症数据库(2004-2017)中，初步诊断为pT1N0M0 HER2阳性乳腺癌的患者被分为两组:(i) 抗HER2单药治疗，即曲妥珠单抗，(ii)化疗-曲妥珠单抗联合治疗。由于两组患者的复发风险分布显著不平衡，复发风险较低的患者通常选择曲妥珠单抗单药治疗，复发风险较高的患者通常选择曲妥珠单抗联合化疗，故按3∶1的比例进行倾向评分匹配，以平衡患者选择偏倚，随后对两组患者的5年总生存率进行比较。

共有23281例患者符合标准。其中22268例（96.7%）接受了化疗-曲妥珠单抗联合治疗，1013例（4.4%）接受了曲妥珠单药治疗。最终匹配确定了1995名化疗-曲妥珠单抗联合治疗的患者和666名接受曲妥珠单药治疗的患者。

匹配后，与曲妥珠单药治疗相比，化疗-曲妥珠单抗联合治疗患者具有适度的生存优势（5年OS 94.1% vs 90.6%， P =0.041）。

因此，本大数据回顾研究结果表明，对于肿瘤≤2厘米且淋巴结阴性的HER2阳性早期乳腺癌术后患者，虽然曲妥珠单抗联合化疗与曲妥珠单抗单药治疗相比，5年总生存率高3.5个百分点，但是曲妥珠单抗单药治疗的5年总生存率高于90%，故对有细胞毒性化疗禁忌证或完全拒绝术后辅助化疗的特定患者，术后曲妥珠单抗单药辅助治疗似乎也是合理的选择。

原文来源：

Cao L，et al.Adjuvant trastuzumab with or without chemotherapy in stage 1 pT1N0 HER2+ breast cancer: a National Cancer Database analysis.

Breast Cancer Res Treat. 2021 Oct 16. Online ahead of print.

DOI: 10.1007/s10549-021-06411-4