Astellas以30亿美元的价格收购了Audentes Therapeutics，从而进军基因疗法，为其罕见疾病管线增加了晚期候选药物。
此交易增加了Astellas公司的基因疗法技术平台，通过引入AT132加强了Astellas神经肌肉管线。AT132是X连锁肌管肌病（XLMTM）的候选治疗药物，有望于明年在美国和欧洲提交申请。
XLMTM是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，可导致肌肉无力，严重程度从轻度到危及生命。在这种疾病的严重形式中，肌肉减弱使呼吸困难，并可能导致呼吸衰竭。到十岁时，其死亡率约为25％。
AT132是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，可提供XLMTM缺陷的MTM1基因，目前正在进行一项名为ASPIRO的1/2期试验，该试验在10月产生了六名患者的初步结果。
根据Audentes的说法，该疗法在两次测试剂量下均实现了神经肌肉功能的显着且持续的改善，同时呼吸功能也得到了显着改善。48周后，六名患者中有四名不再需要使用呼吸机来支持其呼吸。
XLMTM仅影响大约40000至500000新生男婴中的一个，因此这是一种罕见疾病，但是基因疗法的高昂价格可以带来可观的收入。例如，诺华公司（Novartis）的脊柱肌肉萎缩疗法Zolgensma的费用为210万美元，Zolgensma是目前世界上最昂贵的药物，在市场上的第一个完整季度中，该疗法的销售额就达到了1.6亿美元。
同时，Audentes还在开发其他几种候选药物，包括正在准备用于临床测试的庞贝氏病，杜兴氏肌营养不良和强直性肌营养不良的疗法。
Astellas表示，基因疗法将是未来公司的"关键驱动力"，并打算让Audentes作为独立子公司运营，在保持其敏捷性的同时允许其利用母公司的科学和开发资源。
原始出处：
http://www.pmlive.com/pharma_news/astellas_makes_gene_therapy_a_core_focus_with_$3bn_audentes_buy_1318973
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