胶质瘤是最常见的原发性脑肿瘤。2016年WHO标准基于组织学和分子及遗传特征（特别是IDH突变状态和1p/19q缺失）将胶质瘤分成不同的亚型和级别。迄今为止，胶质瘤的治疗预后仍差强人意。亟需有效的治疗策略来改善胶质瘤的预后。

本研究是一项在13个国家的27处开展的开放标签、单臂的2期研究，旨在评估达拉菲尼联合曲美替尼用于复发性或进展性BRAF^V600E突变阳性的高级别和低级别胶质瘤的活性和安全性。

该研究招募了年满18岁的EOCG表现状态0-2分的、携带BRAF^V600E突变的高级别或低级别胶质瘤患者，予以达拉菲尼（150 mg，2/日）+曲美替尼（2 mg，1/日）治疗，直到出现不可耐受的毒性、疾病进展或死亡。住院中的是调查员评估的客观缓解率。

高级别胶质瘤患者的无进展生存期和总生存期

2014年4月17日至2018年7月25日期间，高级别胶质瘤队列招募了45位患者（其中31位为胶质母细胞瘤），低级别胶质瘤队列招募了13位患者。截止2020年9月14日，高级别胶质瘤队列中位随访了12.7个月，15位（33%）患者获得了客观缓解，包括3例完全缓解和12例部分缓解。低级别胶质瘤队列中位随访了32.2个月后，9位（69%）患者获得了客观缓解，包括1例完全缓解和6例部分缓解，还有两例轻微缓解。

低级别胶质瘤患者的无进展生存期和总生存期

31位（53%）患者报告了3级及以上的副反应，最常见的是疲劳（5例[9%]）、中性粒细胞计数降低（5例[9%]）、头痛（3例[5%]）和中性粒细胞减少症（3例[5%]）。

总之，达拉菲尼联合曲美替尼在携带BRAF^V600E突变的复发性或难治性高级别胶质瘤和低级别胶质瘤中均展现出了具有临床意义的治疗活性，而且安全性可。

原始出处：

Patrick Y Wen, et al. Dabrafenib plus trametinib in patients with BRAFV600E-mutant low-grade and high-grade glioma (ROAR): a multicentre, open-label, single-arm, phase 2, basket trial. The Lancet Oncology. November 24, 2021. https://doi.org/10.1016/S1470-2045(21)00578-7