对于激素受体(HR)阳性(HR +)和HER2阳性(HER2 +)转移性乳腺癌(MBC)患者的一线治疗，目前没有研究证据表明，内分泌治疗或化疗联合抗HER2治疗哪种是更好的治疗策略。因此，来自中山大学肿瘤防治中心的袁中玉教授团队开展了SYSUCC-002研究，目的是明确曲妥珠单抗+内分泌治疗是否不劣效于为曲妥珠单抗+化疗。相关研究成果发表在Clin Cancer Res杂志上。

SYSUCC-002研究是在中国9家医院进行的一项开放标签、非劣效、III期随机对照试验(NCT01950182)。纳入患者按既往辅助内分泌治疗和疾病状态(复发性疾病vs.新发转移)分层，随机分配(1:1)接受曲妥珠单抗+内分泌治疗或化疗。主要终点为无进展生存期(PFS)的HR非劣效性上缘为1.35。意向治疗人群（ITT）用于初始和安全性分析。

共纳入392例患者，随机分为曲妥珠单抗+内分泌治疗组(ET组，n =196)和曲妥珠单抗+化疗组(CT组，n=196)。在这392例符合条件的患者中，317例(80.9%)患者为ER + PR +乳腺癌。共233例(59.4%)患者内脏受累。我们发现所有符合条件的患者有284例复发，148例(52.1%)在诊断原发性乳腺癌后24个月内复发。在284例患者中，166例(58.5%)接受芳香化酶抑制剂治疗，118例(41.5%)接受ERMs为辅助内分泌治疗;268例(94.3%)接受了新辅助化疗。

经中位随访30.2个月[四分位差(IQR) 15.0-44.7]， ET组中位无进展生存期(PFS)为19.2个月[95%可信区间(CI) 16.7 21.7]， CT组中位无进展生存期(PFS)为14.8个月(12.8 16.8)(HR=0.88;95%CI，0.71 1.09;P noninferiority <0.0001)。ET组的中位OS为33.9个月 (95% CI, 28.8 ~ 39.0)， CT组的中位OS为32.5个月(26.0 ~ 39.0)(HR=0.82;95%CI,0.65-1.04;P superiority=0.094)。

                     PFS

             OS

                   PFS亚组分析

CT组与ET组的ORR无统计学差异(CT组42.9% vs ET组37.2%;P=0.257)。

与ET组相比，CT组的毒性发生率明显更高。

                 AEs

综上，SYSUCC-002研究证实，对于HR+HER2+转移性乳腺癌患者一线曲妥珠单抗+内分泌治疗非劣效于曲妥珠单抗+化疗。

原始出处：

Hua X, Bi XW, Zhao JL, Shi YX, Lin Y, Wu ZY, Zhang YQ, Zhang LH, Zhang AQ, Huang H, Liu XM, Xu F, Guo Y, Xia W, Hong RX, Jiang KK, Xue C, An X, Zhong YY, Wang SS, Huang JJ, Yuan ZY; South China Breast Cancer Group (SCBCG). Trastuzumab Plus Endocrine Therapy or Chemotherapy as First-line Treatment for Patients with Hormone Receptor-Positive and HER2-Positive Metastatic Breast Cancer (SYSUCC-002). Clin Cancer Res. 2021 Nov 22. doi: 10.1158/1078-0432.CCR-21-3435. Epub ahead of print. PMID: 34810217.