获得性再生障碍性贫血是一种涉及原发性骨髓衰竭并表现为全血细胞减少症的血液疾病。自身免疫发病机制的最佳证据往往来自患者对免疫抑制治疗的反应和实验室研究。

一项单组的1-2 期研究表明，艾曲波帕（Eltrombopag）提高了重度再生障碍性贫血患者采用标准免疫抑制疗法（包括马抗胸腺细胞球蛋白 [ATG] 和环孢素）的疗效。

《新英格兰》近日发表了一项前瞻性、调查员主导的、开放标签的、多中心的、随机3期试验，对比了马ATG联合环孢素±艾曲波帕作为既往未治疗过的重度再障患者的一线治疗的疗效和安全性。主要终点是3个月时的血液学完全缓解率。

研究设计

3个月时的血液学完全缓解率

受试患者随机接受免疫抑制治疗（A组，101位）或免疫抑制治疗+艾曲波帕（B组，96位）。A组和B组在3个月时的完全缓解率分别是10%和22%（优势比 3.2, 95% CI 1.3-7.8，p=0.01）。

第6个月时的缓解率

第6个月时，A组和B组患者的总缓解率（包括完全缓解和部分缓解）分别是41%和68%。A组和B组患者获得首次缓解的中位时间分别是8.8个月和3.0个月。

无事件生存期

两组严重不良事件的发生率相似。中位随访了24个月，A组有1位患者、B组有两位患者出现了被归类为骨髓增生异常综合征的核型异常；无事件生存率分别是34%和46%。基线时，A组和B组患者的体细胞突变率分别是29%和31%；在6个月时，突变率分别增加到了66%和55%，但不影响血液学反应和2年预后。

总之，在标准免疫抑制治疗中加入艾曲波帕可提高既往未治疗过的重度再生障碍性贫血患者的血液学缓解率、缓解速度和缓解深度，且没有额外的毒性作用。

原始出处：

Peffault de Latour Régis,Kulasekararaj Austin,Iacobelli Simona et al. Eltrombopag Added to Immunosuppression in Severe Aplastic Anemia.[J] .N Engl J Med, 2022, 386: 11-23.