FDA本周四批准 Agios Pharmaceuticals 的 Pyrukynd (mitapivat) 用于治疗患有丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症的成人溶血性贫血，且无论输血状态如何。该公司指出，其口服 PK 激活剂是首个获批的罕见血液病改善疗法。

Pyrukynd (mitapivat) 于去年获得 FDA 的优先审查，优先审查的获得是基于两项 III 期试验的结果。在 ACTIVATE 研究中，Pyrukynd 证明不定期输血的 PK 缺乏症患者的血红蛋白 (Hb) 显著增加，40% 的参与者实现 Hb 反应，而安慰剂组则没有。所有预先指定的次要终点也得到显著改善，包括溶血标志物和无效红细胞生成。

Pyrukynd 在 ACTIVATE-T 试验中也取得了成功，证明了定期输血患者的输血负担“显著且具有临床意义”的降低。在这项研究中，33% 的患者在 24 周固定剂量期内实现了超过特定阈值的输血减少反应。此外，22% 在固定剂量期间没有输血。

同时，Agios 预计将在 2022 年年中启动另外两项关于 Pyrukynd 研究，即 ACTIVATE-kids 和 ACTIVATE-kidsT，分别针对不定期输血和定期输血的 PK 缺乏症儿科患者。

丙酮酸激酶 (PK) 缺乏症是一种常染色体隐性遗传性红细胞酶异常，可造成慢性溶血。该病是第二常见的红细胞酶缺陷，却是最常见的红细胞酶缺乏所致慢性溶血性贫血原因。最常见的治疗手段是输血，在出生后前几年，严重贫血的最好处理是红细胞输注 血红蛋白浓度维持在80～100g/L以上不影响儿童生长和发育，并减少危及生命的再障危象。由于病情轻重不一，因而预后不一致，婴幼儿可以导致死亡，本症随年龄增长有减弱趋势。

原始出处：

https://firstwordpharma.com/story/5501687