2019年11月09日

美国FDA批准首个用于治疗需要定期输血的

成人β-地中海贫血的药物：Reblozyl （luspatercept–aamt）

地中海贫血是一种遗传性血液病

重型患者需要终生定期输血和接受药物治疗

多次输血则存在铁超载的风险

进而影响人体多个器官

而新药Reblozyl则可以减少患者输血的次数

大白灵魂画之海贫君

Reblozyl通过皮下注射

每三周注射一次

推荐的起始剂量为1mg/kg

如果连续两次注射（6周）后没有达到减少输血的目的

则可将剂量调整至1.25mg/kg

且Reblozyl的使用剂量不得超过1.25mg/kg

β-地中海贫血患者使用Reblozyl

最常见的不良反应（> 10％）包括

头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻以及头晕

Reblozyl共采用336名需要进行红细胞输血的

β-地中海贫血患者进行临床试验

其中有224名患者使用Reblozyl

112名患者使用安慰剂

在接受Reblozyl治疗的患者中

21%（安慰剂组为4.5%）的患者输血负担较基线减少33%

在连续12周内至少降低了2个单位

图源美国FDA官网

另

相关的动物试验表明

Reblozyl会对胎儿造成伤害

不建议孕妇和哺乳期使用

针对儿童并未进行临床试验

但基于幼年动物的试验结果

不建议儿童使用Reblozyl

此外

因临床试验中没有足够的65岁及以上的老年人样本

故而不确定此类人群对药物的反应

是否与其他年轻的成人相同

插播一下

重型地中海贫血（Thalassemia Major）

又被称为库利氏贫血（Cooley's Anemia）

该名称是为了纪念发现这一疾病的

著名医生Dr. Thomas Benton Cooley

另外

美国一个公益组织叫Cooley's Anemia Foundation

专门分享各种地中海贫血的相关资讯

感兴趣的朋友可以看一下

【参考资料】

FDA approves first therapy to treat patients with rare blood disorder：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-treat-patients-rare-blood-disorder

Reblozyl说明书：

https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/761136lbl.pdf