近日，百济神州（BGNE.NS，06160.HK）自主研发的抗癌药BTK 抑制剂泽布替尼获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，该消息刷屏医药圈。这也实现了中国本土原研抗癌药出海“零突破”。 关键的一点是，这款新药获批借助的是中国临床基地自身研究的数据。

记者了解到，从最初立项到正式在FDA获准上市，泽布替尼研发历时超过7年。2012年7月，百济神州研究团队正式对BTK开发项目立项，经过一系列筛选与测试，在500多个化合物中选定了最终候选分子。2014年，泽布替尼在澳大利亚正式进入临床阶段，同年8月，完成了全球第一例患者给药。

截至目前，泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项，临床试验覆盖的国家超过20个，全球范围内超过1600位患者接受了泽布替尼的治疗，400多位国际临床专家参与或主持了泽布替尼的临床试验，其中，来自中国的临床专家超过70位。

泽布替尼此次获得FDA批准上市，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。而FDA的批准，主要基于泽布替尼的两项临床试验的有效数据，其中最关键的一项是治疗复发/难治性MCL患者的多中心的2期临床试验BGB-3111-206，该2期临床研究由北京大学肿瘤医院牵头开展，北京大学肿瘤医院淋巴瘤科主任、大内科主任朱军作为首席研究者，主持了本次研究。试验结果显示，患者在接受泽布替尼治疗后，总缓解率（ORR）达到84%，总缓解率代表的是有效病人比例。

“泽布替尼从最初进入临床阶段，就是在海外和国内同步开展临床试验，因为我们的目标是把自主研发的新药推向国际，做出能够比肩国际水平、赢得国际认可的好药。为实现这一点，我们始终对临床试验的质量进行严格把控。”在百济神州媒体分享会上，泽布替尼研发的主要领导者之一，百济神州高级副总裁，全球研究、临床运营和生物统计暨亚太临床开发负责人汪来博士对第一财经记者等说道。

“这次获批，是中国临床试验基地首次接受美国FDA现场核查。过去中国开展的临床试验一直在遭受国际质疑，被认为质量不好、不规范、不合规等。但这一次，打破了国际上固有的看法。另外，这次在中国开展的2期临床，也全部用的是中国病人的数据。”百济神州总裁吴晓滨也对第一财经记者说道。

值得一提的是，2015年7月份，中国原食品药品监督管理总局启动了一场临床核查风暴，目的是整顿我国临床研究存在的不规范、数据不真实的现象。如今回过头来看，这在规范我国的临床研究产业的同时，也推动了我国医药临床研究行业的快速发展。

“中国的临床试验能力在获得认可，过去，有些大公司把中国放到全球试验里是为了能够在中国加速审批，但是我相信一两年以后，每一家大公司都会意识到让中国加入试验，不光是让中国早点获批，关键是能够提高全球获批的速度。”吴晓滨亦这样表示。

据悉，泽布替尼正在针对华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病进行两项对比伊布替尼的全球临床3期头对头研究，这也是我国首个与外资药企研发产品开展直接头对头研究的本土新药。

百济神州方面亦介绍，公司已于2018年8月和10月，向中国国家药品监督管理局递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，并均被纳入优先审评通道。在国内获批的话，泽布替尼将在百济神州位于苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地进行商业化生产。

目前，百济神州还处于亏损中。据公司最新发布的财报，今年第三季度，公司实现收入5014万美元（约合3.52亿元人民币），净亏损3.07亿美元（约合21.56亿元人民币）。此次原研抗癌药获批前，百济神州的产品收入主要是通过销售新基授权的三款药物获得。此次新药获批上市后，也意味着百济神州自主研发的产品有望实现收入。据第一财经记者了解，在美国，该新药为期30天的治疗费用是12935美元（约合9.085万元人民币）。

责编：彭海斌

此内容为第一财经原创，著作权归第一财经所有。未经第一财经书面授权，不得以任何方式加以使用，包括转载、摘编、复制或建立镜像。第一财经保留追究侵权者法律责任的权利。 如需获得授权请联系第一财经版权部：021-22002972或021-22002335；banquan@yicai.com。