很多家长对应用生长激素治疗矮小有顾虑，有的担心是否有效，有的担心治疗后的副作用。

首先，身材矮小需要明确病因，不同原因导致矮小治疗原则不同。目前获准采用生长激素治疗的病种逐渐增多，自1985年美国FDA批准生长激素治疗的疾病有生长激素缺乏症、慢性肾功能衰竭、先天性卵巢发育不全、Prader-Willi综合征、小于胎龄儿和特发性矮身材(2003)。生长激素治疗矮身材的疗程，通常不宜短于1-2年，过短时患儿的获益对其终身高的作用不大。

生长激素治疗需要在医生指导下应用，治疗效果每3月评估、检查，以便监测疗效的同时，预防副作用的出现。下面就家长担心的生长激素副作用问题，专家给予一一解答。

1.甲状腺功能减低：开始注射2-3月后可能发生，可按需给予L-甲状腺素片纠正即可。

2.糖代谢改变：长期并大量使用生长激素可能使患儿发生胰岛素抵抗。空腹血糖和胰岛素水平上升，但很少超过正常高限，停用生长激素数月后即可恢复。因此，在疗程中应注意监测血糖，对有糖尿病家族史者和肥胖儿尤须注意。

3.特发性良性颅内压升高：生长激素可引起纳、水潴留，个别患者会出现特发性颅内压升高、外周水肿和血压升高，多发生于慢性肾功能衰竭、Turner综合症和GH缺乏症所致生长障碍患儿。遇到这种情况可暂停GH治疗，并加用小剂量(如：氢氯噻嗪)降低颅内压;

4.抗体产生：由于制剂纯度的不断提高，目前抗体产生率已减少，水溶液制剂更少，因此，此副作用很少。

5.股骨头滑脱、坏死：因为骨骼在治疗后生长加速、肌力增强，运动增多时易引起股骨头滑脱、无菌性坏死、致跛行，亦可出现膝关节、髋关节疼痛，呈外旋性病理状态。可暂时停用GH并补充维生素D和钙片治疗。

6.注射局部红肿或皮疹：通常在数日内消失，可继续使用，目前已甚少见。

7.诱发肿瘤的可能性：国际上有关组织曾进行过相关调查研究，根据国家合作生长组和药物治疗研究中心等学术机构的大量流行病学资料，包括对肿瘤患者年龄、性别和种族等人群信息进行综合分析，结果显示无潜在肿瘤危险因素存在的儿童，GH治疗不增加白血病发生和肿瘤复发的危险，但对曾有肿瘤、有家族肿瘤发生遗传倾向、畸形综合征，长期超生理剂量GH应用时需谨慎，治疗过程中应密切监测血清IGF-1水平，超过正常参照值+2SD者宜暂时停用。

总而言之，生长激素治疗矮小是安全的、有效的，常见的副作用是可以避免的。希望矮小儿童家长，早发现、早治疗、定期复查，取得良好的疗效。