诺华（Novartis）近日在2021年第73届美国神经病学学会（AAN）年会上公布了来自III期ASCLEPIOS试验新的事后分析数据，数据显示：在新诊、初治复发型多发性硬化症（RMS）亚组患者中，用于一线治疗时，与Aubagio（teriflunomide，特立氟胺）相比，Kesimpta（ofatumab）在3个月和6个月时将独立于复发活动的残疾进展（PIRA）风险降低了近60%。

Kesimpta是第一个可在家轻松给药的靶向B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。Aubagio是赛诺菲的一款口服药物，是治疗多发性硬化症(MS)常用的一线药物，也是行业领先的MS口服疾病修正治疗药物。

在新诊、初治RMS患者中，超过50%的确认残疾恶化事件为PIRA，这是MS试验中用于衡量与复发无关的残疾恶化的一个新兴终点，表明在早期就已经开始出现疾病进展。这些新数据进一步支持了Kesimpta作为RMS成人患者的首选治疗方案。

此外，来自ALITHIOS试验的开放标签扩展研究数据显示，通过皮下给药Kesimpta，在截至2002年12月的3年期间，患者平均血清IgM/IgG水平保持在参考范围内。

美国俄亥俄河滨卫理公会医院多发性硬化症（MS）中心神经免疫主任Jacqueline A.Nicholas医学博士表示：“PIRA分析显示，早期RMS患者经历的残疾恶化事件中，有一半以上的发生与他们是否经历过复发无关。与Aubagio相比，Kesimpta将进展风险降低了近60%，这加强了早期干预和高效治疗以在不可逆损害发生之前解决内在疾病进展的重要性。”

诺华神经科学医疗事务全球主管Estelle Vester Blokland表示：“有证据表明，多发性硬化症患者在疾病的早期阶段会出现进展。这就加强了用一种首选药物进行早期治疗的必要性，如Kesimpta，该药结合了强大的疗效和良好的安全性，并且可以在家自我给药。我们致力于推进对MS内在疾病进展的科学理解，以便最终提高这种慢性病患者的生活质量。”

Kesimpta是一种新型靶向B细胞疗法，于2020年8月获得美国FDA批准，作为皮下注射剂，用于治疗成人复发型多发性硬化症（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型疾病、活动性继发进展型疾病。在欧盟，Kesimpta于2021年3月获得批准，用于治疗存在由临床或影像学特征定义的活动性疾病的RMS成人患者。

值得一提的是，Kesimpta是第一个也是唯一一个可以在家轻松给药和管理的靶向B细胞疗法，采用Sensoready自动注射笔给药每月一次皮下注射，将成为RMS患者的首选治疗方案。在3期临床试验中，与常用的一线药物Aubagio相比，Kesimpta显示出非常高的疗效和相似的安全性，该药将成为广泛RMS患者群体的首选治疗方案。

传统上，治疗MS的B细胞结合剂/消耗剂主要在医院或输液中心给药，这会增加医疗保健系统的成本，并给一些患者带来生活方式负担。Kesimpta是一种非常有效的B细胞疗法，每月一次皮下注射给药，可由患者在家自行治疗，避免去医院/输液中心，这将满足RMS患者群体中存在的重大需求。

管理RMS的目标之一是保持神经功能，以减缓功能障碍的恶化。尽管有几种疾病修正疗法（DMT）可用于治疗RMS，但大多数RMS患者仍会经历疾病活动。有证据表明，早期开始高效治疗可以改善RMS患者的长期预后。

Kesimpta的监管批准，基于2项关键性III期ASCLEPIOS研究的结果。这些研究均达到了主要终点，数据显示：与Aubagio相比，Kesimpta将年复发率（AAR）降低了50%以上、3个月确认残疾进展（CDP）的相对风险降低了30%以上。此外，与Aubagio相比，Kesimpta还显著减少了Gd+T1脑损伤和新的/扩大的T2病变。这2项研究的结果已于2020年8月6日发表于《新英格兰医学杂志》。一项独立的事后分析表明，Kesimpta在RMS患者中可能阻止新的疾病活动，接受Kesimpta治疗的患者中，近90%在第二年的治疗中没有发现疾病活动的迹象（NEDA-3）。

ofatumumab是一种全人抗CD20单抗，通过结合B细胞表面的CD20分子并诱导有效的B细胞溶解和耗尽而发挥作用。ofatumumab于2009年首次被美国FDA批准，以商品名Arzerra销售，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL），该药需要在医疗机构进行大剂量静脉输注。

诺华随后在一个全新的开发项目中对ofatumumab治疗RMS进行了研究，因为众所周知B细胞在自身免疫性疾病（如MS）的发展中起着关键作用。在RMS中，ofatumumab的临床开发项目历经10年，作为严格研究的一部分，涉及全球2300多例患者，反映了广泛的患者群体。Kesimpta是通过一种独特的作用方式发挥作用的，而治疗方案（给药）是为RMS专门设计的，对结果起着关键作用。这是一种不同的给药方案和给药途径，与之前批准的CLL适应症不同。

Kesimpta作为新一代的B细胞耗竭剂，具有更快速的B细胞耗竭作用并保留免疫力的有利安全特性，同时具有每月一次皮下注射进行自我给药的便利性，该药上市后，有望挑战罗氏快速增长的CD20靶向药物Ocrevus（ocrelizumab），后者2020年全球销售额增长24%，达到了43.26亿瑞士法郎。

多发性硬化症（MS）通过炎症和组织损伤破坏大脑、视神经和脊髓的正常功能，影响全球约230万人。该病通常分为三种类型：复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）、继发进展型多发性硬化症（SPMS，通常定义为认知和身体变化以及残疾的整体积累）、原发进展型多发性硬化症（PPMS）。约85%的患者最初出现复发类型的多发性硬化症。

在该领域，诺华的产品组合还包括：Gilenya（fingolimod，S1P调节剂）、Mayzent（siponimod，新一代S1P调节剂）、Extavia（皮下注射用干扰素β-1b）。此外，旗下山德士在美国销售Glatopa（醋酸格拉替雷，20mg/mL，40mg/mL），该药是梯瓦重磅MS药物Copaxone的仿制药。

原文出处：Kesimpta (ofatumumab) data at AAN showed reduction in disability progression independent of relapse activity in newly diagnosed patients with RMS

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