心脏病儿童预防血栓栓塞 (TE) 的标准抗凝方案包括低分子肝素或维生素K拮抗剂。目前，关于儿童改用直接口服抗凝剂的效果及安全性的数据尚比较匮乏。

该研究旨在评估艾多沙班用于儿童患者预防血栓栓塞的安全性和有效性。

这是一项多国家、前瞻性、随机化、开放标签、终点盲法的3期临床试验，招募了<18岁的心脏病患者。将受试患儿随机（2:1）分至艾多沙班组（根据年龄和体重决定每日口服剂量）或标准抗凝组治疗3个月（主要研究阶段），根据具体疾病进行分层。两组患儿都可继续接受开放标签的艾多沙班治疗1年。主要终点是临床相关出血 (CRB)。次要终点为有症状的血栓栓塞或无症状心内血栓形成。

两组血栓栓塞事件的累积发生率

改良意向治疗队列共纳入了167名儿童。在主要研究阶段，每组各有一名患儿发生了非严重的临床相关出血。艾多沙班组有46.8%（51/109）患儿发生了需紧急处理的不良事件，而标准治疗组有41.4%（24/58）的患儿。标准治疗组有两名患儿发生了血栓栓塞事件（深静脉血栓形成）。在进入扩展期的147名患儿中，发生了一例临床出血事件（0.7%）、4例血栓栓塞事件（2.8%；2例卒中和2例冠脉栓塞和/或心肌梗死）。

综上，艾多沙班是一种潜在的预防心脏病患儿血栓栓塞的替代选择，其临床相关出血和血栓栓塞事件的发生率低，且具有每天一次给药和不需要频繁监测的优点。

原始出处：

Michael A. Portman, Jeffrey P. Jacobs, Jane W. Newburger, et al. Edoxaban for Thromboembolism Prevention in Pediatric Patients With Cardiac Disease. J Am Coll Cardiol. 2022 Dec, 80 (24) 2301–2310