预防发作对于治疗视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 至关重要。 Eculizumab (ECU)依库珠单抗是一种末端补体级联抑制剂，在水通道蛋白 4 (AQP4)-IgG 血清阳性 (+) NMOSD 的 III 期试验中，它在预防攻击方面非常有效。在本文中，来自德国的学者评估了 ECU 在常规临床护理中的有效性和安全性。

研究人员通过图表审查，对 2014 年 12 月至 2022 年 4 月期间在视神经脊髓炎研究组 (NEMOS) 的 20 个德国和 1 个奥地利大学中心接受 ECU 治疗的 AQP4-IgG+ NMOSD 患者进行了回顾性评估。主要结果是有效性（使用年化发病率 [AAR]、MRI 活动和残疾变化 [扩展残疾状态量表 {EDSS]] 进行评估）和安全性（包括不良事件、死亡率和脑膜炎球菌疫苗接种后的发作），并通过描述性统计进行分析。

结果显示，52 名患者（87% 为女性，年龄 55.0 ± 16.3 岁）接受 ECU 治疗 16.2（四分位距 [IQR] 9.6 – 21.7）个月。 45 名患者 (87%) 在开始 ECU 之前接受了脑膜炎球菌疫苗接种，其中 9 名患者同时口服泼尼松，36 名患者未接种。其中 7 名 (19%) 在接种疫苗后不久就出现了发作（中位时间：9 天，IQR 6-10 天）。 9 名在开始 ECU 之前口服泼尼松疫苗接种的患者和 25 名在使用 ECU 期间（重新）接种疫苗的患者没有发生疫苗后发作。在 ECU 治疗期间，88% 的患者没有发作。中位 AAR 从 ECU 之前 2 年的 1.0（范围 0-4）下降到 0（范围 0-0.8； p < 0.001）。

从开始到最后一次随访的EDSS评分稳定（中位数6.0），大脑和脊髓中新出现T2增强或钆增强MRI病灶的患者比例下降。七名患者（13%）经历了严重感染。 5 例患者（10%；中位年龄 53.7 岁）在 ECU 治疗中死亡（1 例死于心肌梗塞，1 例死于继发性脓毒症肠梗阻，3 例死于全身感染，包括 1 例脑膜炎球菌脓毒症），其中 4 例年龄超过 60 岁并严重致残ECU治疗开始（EDSS评分≥7）。总体停药率为 19%。

综上，依库珠单抗被证明可以有效预防 NMOSD 攻击。必须考虑到 ECU 开始前接种脑膜炎球菌疫苗后发病风险增加，以及 ECU 期间可能致命的全身感染（尤其是患有合并症的患者）。需要进一步研究来探索脑膜炎球菌疫苗接种的最佳时机。

 

参考文献：

Eculizumab Use in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders：Routine Clinical Care Data From a European Cohort. https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000209888