肥厚型心肌病是一种由心肌过度收缩和左心室血液充盈受阻引起的慢性进行性疾病，可导致衰弱症状和心脏功能障碍。据估算，全球每500人中就有1人是肥厚型心肌病患者，而中国约有110万至280万名肥厚型心肌病患者。导致肥厚型心肌病最常见的原因是心肌肌节蛋白的突变。在梗阻性或非梗阻性肥厚型心肌病患者中，强体力活动可导致疲劳或呼吸困难，影响患者的日常生活。肥厚型心肌病还与房颤、卒中、心力衰竭和心脏性猝死风险的增加有关。

2023年4月27日，联拓生物宣布其mavacamten 用于治疗中国有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的EXPLORER-CN III期临床试验顶线数据达到了预设的主要终点，并显示出与之前研究结果相一致的安全性特征。

EXPLORER-CN试验结果显示，与安慰剂相比，mavacamten 从基线到第30周为患者带来了具有统计学和临床意义的 Valsalva左心室流出道（LVOT）压差的改善（p＜0.001）。此外，在所有次要终点方面mavacamten均显示出改善，包括第30 周静息状态下LVOT 峰值压差较基线的变化、第30 周Valsalva 激发的LVOT 峰值压差<30 mmHg 的受试者比例、第30 周Valsalva 激发的LVOT 峰值压差<50 mmHg 的受试者比例、第30 周纽约心脏协会（NYHA）心功能分级较基线改善至少1级的受试者比例、第30 周堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分较基线的变化以及经心脏核磁共振评估的第30 周左心室质量指数较基线的变化。

试验的安全性结果与之前mavacamten在有症状的oHCM的研究结果相一致，没有观察到新的安全性信号。研究中没有受试者出现左心室射血分数（LVEF）下降到小于50%从而需要中断治疗的情况。EXPLORER-CN III期临床试验在中国共招募了81名有症状（NYHA 心功能II或III级）的oHCM患者。所有受试者在筛选时的LVOT压差（静息或Valsalva 激发）均大于等于50 mmHg。

“几十年来，临床医生使用的治疗肥厚型心肌病的药物，仅能尝试缓解症状。”北京协和医院院长、心脏病学教授、EXPLORER-CN研究牵头研究者张抒扬教授说，“在mavacamten出现之前，患者还没有靶向该疾病潜在病理生理机制的治疗选择。EXPLORER-CN的顶线数据在其丰富的临床证据的基础上，进一步证明了 mavacamten对全世界患有这种慢性且令人衰弱疾病的患者来说是一种有效的治疗方案。”

联拓生物首席执行官王轶喆博士表示：“EXPLORER-CN试验无论从其开展的速度还是质量方面都体现了联拓在加速为患者提升创新药物可及性方面的能力。在此，我要感谢联拓团队的辛勤付出以及他们对oHCM患者的坚定承诺，同时也要感谢所有参与EXPLORER-CN的研究者和受试者所给予的支持。现在我们已经获得了积极的关键性数据且该药物的NDA也已在审评之中，这些有理由让我们对mavacamten明年在中国的上市充满乐观。”

联拓将进行对EXPLORER-CN研究数据的全面评估，并与研究者紧密合作在即将召开的学术会议上报告该研究的详细数据结果。据悉，联拓还将召开一场线上会议，就EXPLORER-HCM的顶线数据及mavacamten在中国的市场机会与分析师和投资者进行沟通。网络直播将于美国东部时间5月1日星期一上午8点/中国时间晚上8点开始。