急性早幼粒细胞白血病 (APL) 是急性髓系白血病的一种亚型，在儿科人群中相对较少见。随着全反式维甲酸 （ATRA）联合化疗或三氧化二砷（ATO）的应用，APL已成为了可治愈的疾病，在临床试验中完全缓解率可达到90-100%，在几个大型多中心试验中总存活率高达87-97%。

砷联合全反式维甲酸 (ATRA) 是成人急性早幼粒细胞白血病的标准治疗方案。但是，目前尚无关于这种治疗方案在APL儿科患者中的安全性和有效性的大样本量数据。

这是一项在中国的38家医院开展的多中心临床试验，招募了新确诊的APL患者，根据基础WBC计数和FLT3-TID突变将受试患者分成两个风险组。标准风险组患者接受ATRA联合三氧化二砷或口服砷而不进行化疗；高风险组患者接受ATRA、三氧化二砷或口服砷联合减剂量的蒽环类药物化疗。主要终点是2年时的无事件存活率和总存活率。

A和B：总存活率；C和D：无事件存活率；E和F：累积复发率

共招募了193位APL患者。中位随访28.9个月后，标准风险组和高风险组的2年总存活率分别为99%（95%CI 97-100）和95%（95%CI 90-100，p=0.088）；2年无事件存活率分别是97%（95%CI 93-100）和90%（95%CI 83-96；p=0.252）。

治疗后血浆砷水平显著升高，治疗期间稳定的有效水平为42.9～63.2 ng/mL。此外，血浆、尿、头发和指甲中的砷水平在治疗结束 6 个月后迅速降至正常。

综上所述，砷联合 ATRA 对 APL 儿童患者有效且安全，但仍需长期随访。

原始出处：

Huyong Zheng, et al. Arsenic Combined With All-Trans Retinoic Acid for Pediatric Acute Promyelocytic Leukemia: Report From the CCLG-APL2016 Protocol Study. Journal of Clinical Oncology. June 02, 2021. https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.20.03096