骨髓移植仍然是中或更高DIPSS风险骨髓纤维化患者生存率提高的骨髓纤维化患者唯一潜在的治疗选择。对于缺乏匹配供者的患者，安全有效的替代供者选择尤为重要。虽然现在被认为是许多血液系统恶性肿瘤的标准治疗，但关于单倍体骨髓移植治疗骨髓纤维化的预后的数据有限。Leukemia 报告了一项横跨北美的回顾性多中心研究的结果多中心回顾性研究的结果，该研究对 69 名接受半相合血液或骨髓移植 (haplo-BMT) 和移植后环磷酰胺 (PTCy) 治疗慢性期骨髓纤维化的成年患者进行了研究，以描述慢性骨髓纤维化联合PTCy的慢性骨髓纤维化患者的临床结果。

研究中，BMT 的中位年龄为 63 岁（范围，41-74）。54% 的预处理方案强度降低，39% 为非清髓性。86% 的患者使用了外周血移植物。中位随访时间为 23.1 个月（范围，1.6-75.7）。3 年时，总生存率、无复发生存率 (RFS) 和无移植物抗宿主病 (GVHD) 的 RFS 分别为 72% (95% CI 59-81)、44% (95% CI 29) -59) 和 30% (95% CI 17-43)。3 年内非复发死亡率和复发的累积发生率分别为 23% (95% CI 14-34) 和 31% (95% CI 17-47)。

图1：结果估计。Kaplan-Meier估计OS、RFS和GRFS(A)、NRM和复发(B)的累积发生率、急性GVHD(C)和慢性GVHD(D)。

图2：与复发相关的患者和骨髓移植特征。脾脏大小(A、B)、移植物源(C)和受体CMV状态(D)对复发的影响。

脾脏大小 ≥ 22 cm 或先前脾切除术 (HR 6.37, 95% CI 2.02-20.1, P = 0.002)，和骨髓移植（HR 4.92，95% CI 1.68-14.4，P = 0.004）与复发率增加有关。3 个月时，3-4 级急性 GVHD 的累积发生率为 10%，广泛的慢性 GVHD 为 8%。在 94% 的患者中报告了中性粒细胞植入，中位时间为 20 天（范围，14-70）。

研究存在一些局限性，主要是由于其回顾性性质和如上所述的样本量有限。鉴于纳入的患者来自13个BMT中心，所使用的BMT平台和机构实践存在异质性。对于大多数患者来说，目前还没有获得除驱动突变以外的分子数据，也没有关于分子克隆进化或系列纤维化分级的数据。然而，研究团队先前发表的一项研究表明，骨髓移植后+100天骨髓纤维化的改善与结果无关，而骨髓移植后+100天缺乏疾病的分子证据（可检测到的驱动突变或不完全供体嵌合）与RFS[的改善相关。

尽管存在这些局限性，这项描述性探索性研究为慢性骨髓纤维化患者提供了单倍体bmt预后的基本数据。总之，具有 PTCy 的 haplo-BMT 在骨髓纤维化患者中是可行的。在本研究中提示，脾肿大 ≥ 22 cm 和骨髓移植与较高的复发率相关。

原始出处：

Kunte, S., Rybicki, L., Viswabandya, A. et al. Allogeneic blood or marrow transplantation with haploidentical donor and post-transplantation cyclophosphamide in patients with myelofibrosis: a multicenter study. Leukemia (2021). https://doi.org/10.1038/s41375-021-01449-1