卫材株式会社(总部：东京，首席执行官：内藤晴夫，下文简称“卫材”)近日宣布，卫材已与Roivant Sciences Ltd.(纳斯达克股票代码：ROIV，总部：英国伦敦，下文简称“Roivant”)的一家子公司签订许可协议，独家授予Roivant试验性抗癌药H3B-8800的全球研究、开发、生产和销售权。H3B-8800(Roivant开发代码：RVT-2001)是一种剪接调节剂化合物，由卫材的美国研发子公司H3 Biomedicine Inc.发现，目前正在作为试验性抗癌药进行开发。

H3B-8800是一种口服可利用的剪接因子3B亚基1(SF3B1)的小分子调节剂，由H3 Biomedicine Inc.发现。在基于遗传密码的蛋白质合成过程中，剪接可去除蛋白质合成不需要的信使前体RNA(mRNA)碱基序列的内含子。在多种恶性血液病和实体瘤中均可观察到编码剪接因子的基因突变。SF3B1是特别常见的剪接因子基因突变。1,2H3B-8800可结合SF3B1，并通过消除对癌症患者mRNA剪接的破坏，在临床前模型中表现出明显的抗肿瘤活性。3卫材和H3 Biomedicine目前正在美国和欧洲对携带SF3B1突变的骨髓异常增生综合征患者开展一项H3B-8800的I期临床试验。

根据协议条款，卫材将获得H3B-8800的合同预付款、开发和注册里程碑付款，上市后还将根据H3B-8800的销售收入，获得特定比例的特许权使用费。

Roivant是一个具有独特商业模式的生物制药公司。Roivant建立并发起了多家子公司，合称为“Vants”，在不同的治疗领域进行高效的临床开发工作。卫材认为，与Roivant签署的本许可协议将有助于推动H3B-8800的价值最大化。卫材将继续加速其基于前沿癌症研究的新药发现，竭力解决癌症患者、患者家庭和医疗服务提供者的各种需求并增加其获益。

1 Yoshida, et al. (2011). Frequent pathway mutations of splicing machinery in myelodysplasia. Nature 478(7367): 64-69. doi: 10.1038/nature10496.

2 Seiler, et al. (2018). Somatic Mutational Landscape of Splicing Factor Genes and Their Functional Consequences across 33 Cancer Types. Cell Reports 23(1): 282-296.e4. doi: 10.1016/j.celrep.2018.01.088.

3 Seiler, et al. (2018). H3B-8800, an orally available small-molecule splicing modulator, induces lethality in spliceosome-mutant cancers. Nature Medicine 24(4): 497-504. doi: 10.1038/nm.4493.

[编者注]

1.关于H3 Biomedicine, Inc.

H3 Biomedicine, Inc.是一家总部位于马萨诸塞州剑桥的生物制药公司，专注于利用其集成数据科学、人类生物学和精准化学发现引擎，发现和开发精准肿瘤治疗方法，致力于改善患者生活。该公司成立于2010年12月，是卫材美国制药公司Eisai Inc.的子公司。H3 Biomedicine与卫材株式会社合作，专注于其管线产品的持续长期交付，卫材株式会社负责提供必要的研究资金以及全球化制药公司的功能和资源。

2.关于Roivant

Roivant的使命是通过买进因各种因素被束之高阁但仍具有开发潜力的候选药物，并进行加速开发，改善向患者提供的医疗保健产品。Roivant通过创造性地构建技术和开发人才，利用Roivant平台推出Vants——多家灵活且专注的生物制药和医疗技术公司，从而更快地开发新型药物。